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Zasocitinib
Prise en charge thérapeutique des patients atteints de psoriasis modéré à sévère et de rhumatisme psoriasique traités par thérapies avancées en France : une étude en vie réelle utilisant les données secondaires de la base SNDS.
L’étude vise à décrire les caractéristiques, les schémas thérapeutiques, les événements cliniques d’intérêt, ainsi que la charge économique des patients atteints de psoriasis et de rhumatisme psoriasique qui commencent un traitement avancé. Ces données permettront d’identifier les besoins potentiellement non couverts et d’orienter les stratégies d’amélioration de la prise en charge du psoriasis et du rhumatisme psoriasique en France.
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J06BA Immunoglobulins, normal human /HyQvia
Utilisation des ressources de santé et impact économique de HyQvia® en France [ECONOMIg] : une étude observationnelle rétrospective en vie réelle basée sur les données du SNDS.
Objectif principal
Décrire l’impact organisationnel et économique des changements de prise en charge — en particulier le passage de l’hôpital vers le domicile — associés à l’utilisation des immunoglobulines sous-cutanées facilitées (fSCIg), comparativement aux autres immunoglobulines (IgIV et IgSC conventionnelles, analysées séparément), en France.
Objectifs secondaires
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ADZYNMA
Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité ADZYNMA (apadamtase alfa) dans l'indication « traitement enzymatique substitutif (TES) chez les enfants de moins de 12 ans atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc) dû à un déficit en ADAMTS13 ».
Assurer l’accès, l’initiation, le suivi et l’arrêt de prescription de ADZYNMA qui a été faite au patient par le médecin dans le cadre
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ADZYNMA
Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité ADZYNMA (apadamtase alfa) dans l'indication « traitement enzymatique substitutif (TES) chez les patients âgés de 12 ans et plus atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc) dû à un déficit en ADAMTS13 ».
Assurer l’accès, l’initiation, le suivi et l’arrêt de prescription de ADZYNMA qui a été faite au patient par le médecin dans le cadre du présent AP
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TAKHZYRO (Lanadelumab)
Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité TAKHZYRO (lanadelumab) dans l'indication « prévention des crises récurrentes d’angioœdème héréditaire (AOH) chez les patients âgés de 2 ans à moins de 12 ans ».
Assurer l’accès, l’initiation, le suivi et l’arrêt de prescription de TAKHZYRO qui a été faite au patient par le médecin dans le cadre du présent AP
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Brigatinib ainsi que les autres TKI utilisés dans le CBNPC ALK+ (alectinib, lorlatinib, crizotinib, ceritinib)
Étude en vie réelle évaluant l'efficacité des inhibiteurs de tyrosine kinase ALK et les schémas de traitement chez les patients atteints d’un cancer du poumon bronchique non à petites cellules ALK+ reposant sur une collecte de données basée sur l’intelligence artificielle : étude ALK-IA
Cette étude vise à combler le manque de données sur l’utilisation en vie réelle des ITK d’ALK. Ces données pourraient être utilisées pour compléter les informations issues des essais cliniques sur l'utilisation des ITK d’ALK, et acquérir une compréhension globale des schémas de traitement et de leur place dans la prise en charge du CBNPC avancé ALK+.
Les patients atteints d'un CBNPC avancé ALK+ traités par un ITK d’ALK en première ou deuxième ligne de traitement seront inclus à partir de la cohorte LUCC (LUng Cancer Cohort). LUCC est une cohorte longitudinale de patients français diagnostiqués pour un cancer du poumon provenant de plusieurs hôpitaux et de centres de lutte contre le cancer. La cohorte est créée à partir de comptes-rendus médicaux (données secondaires). Les données sont collectées et structurées grâce à une méthode d’intelligence artificielle basée sur le traitement automatique du langage naturel (NLP). Deux extractions seront réalisées afin de permettre une exploration en 2025 et de compléter avec de nouvelles données disponibles en 2026.
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Etude orientée sur la maladie
Prescriptions, économie et utilisation des ressources de santé, une analyse nationale de la maladie de Willebrand en France : l’étude FORvWARD
Prise en charge des patients
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Lanadelumab/Takhzyro
Épidémiologie de l'angio-œdème héréditaire en France et impact du lanadelumab sur la gestion de la maladie dans des conditions réelles : une étude chainée reliant la base de données clinique SERENITI à la base de données de du SNDS
Décrire l'épidémiologie de l'AOH et les traitements utilisés en France
Décrire les caractéristiques de l’ensemble des patients ayant reçu au moins une délivrance de Lanadelumab et Comparer les patients inclus et non inclus dans SERENITI pour discuter de la représentativité des données en vie réelle fournies par l’étude SERENITI, décrire l'utilisation du Lanadelumab et décrire le fardeau médical et les coûts avant et après l'initiation au Lanadelumab.
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Fardeau de la dengue en France en 2017-2023 : épidémiologie, utilisation des ressources hospitalières et coûts associés
Décrire le fardeau de la dengue
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Maribavir/Livtencity
Analyse complémentaire de l'Accès compassionnel de Maribavir en France (MR-004)